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把基因治疗打退市的抗体药拿下了拉斯克奖
📋总体概括
被称为诺奖风向标的拉斯克奖临床医学奖颁给了罗氏旗下日本药企中外制药的3名科学家,表彰其研发的治疗A型血友病双特异性抗体药物艾米西珠单抗。该药通过模拟凝血因子VIIIa功能,将血友病治疗从频繁静脉注射因子替代疗法升级为皮下注射的预防性方案,被视为革命性突破,并在商业与临床上压制了曾被寄予治愈希望的血友病基因治疗路线。
⚡关键信息
- ▸拉斯克奖临床奖项授予中外制药3名科学家,表彰其研发A型血友病双抗药物艾米西珠单抗
- ▸中外制药为罗氏控股的日本药企,艾米西珠单抗是其代表性作品
- ▸艾米西珠单抗模拟凝血因子VIII功能,使A型血友病治疗从频繁输注因子转为便捷的皮下注射预防
- ▸该药在临床与商业化上挤压了血友病基因治疗的生存空间,部分基因疗法已退市
🔥犀利点评
这是教科书级的『更好的药打败更前沿的药』案例。基因治疗顶着治愈光环、一针上百万美元,却在安全性、可及性和商业模型上被一支皮下注射双抗按在地上摩擦——创新的价值从来不由技术酷炫程度决定,而由患者真实获益决定。中外制药用双抗平台证明:把成熟技术做到极致,同样能改写治疗格局,这比追逐热点概念务实得多。
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