儿童癌症用药的可得性｜疾辨

📋总体概括

文章聚焦儿童癌症用药可得性困境：因发病率低、利润预期小，药企缺乏研发动力。美国国家癌症研究所年经费约40多亿美元，儿童癌症仅占4%。一位患儿母亲在儿子土土确诊罕见xp11.2易位/TFE3基因融合肾癌后，参与推动美国通过Race For Childhood Cancer Act（RFCCA），强制大型制药公司为儿童患者研发儿童用药，并要求成人药物临床试验扩展至儿童与青少年群体，以法律手段弥合市场失灵。